Les premiers pas de la thérapie génique
Beaucoup d’espoirs ont été soulevés pour nos patients « résistants » aux anti-VEGF et voués à des injections mensuelles at vitam æternam:
au delà de l’étude LADDER sur un dispositif permettant la libération prolongée de Ranibizumab, déjà présenté à Euretina, Jeffrey Heier a présenté les résultats à 6 mois d’une étude sur la thérapie génique pour les DMLA néovasculaires.
L’étude :
Un gène codant pour la fraction fab d’un anti-VEGF est injecté à des patients résistants aux anti-VEGF. Après cette injection, il y avait la possibilité de faire des IVT d’anti-VEGF de secours en cas d’aggravation: augmentation du fluide intra ou sous-rétinien, baisse d’acuité visuelle d’au moins 5 lettres, apparition d’une nouvelle hémorragie.
Déroulé de l’étude :
Les patients étaient suivis tous les mois.
Il y a eu 4 cohortes de 6 patients avec des concentrations de gènes différentes (croissantes du groupe 1 au groupe 4). Ont été présentés les résultats des 3 premières cohortes.
Résultats de l’étude :
Il n’y a pas eu d’effet indésirable majeur (c’était l’objectif primaire, c’est une étude de tolérance du produit).
Les épaisseurs maculaires centrales ont été stabilisées dans tous les groupes.
Dans le groupe 1 : il y a une baisse d’acuité visuelle à 2 lettres avec 4,7 injections de secours en moyenne (il s’agit de patients déjà traités depuis 53 mois, avec un résultat décevant).
Dans le groupe 2 : un gain de 7 lettres, avec 3,8 injections en moyenne.
Dans le groupe 3 : un gain de 8 lettres avec 1,3 injections de secours au cours des 6 mois de suivi.
Dans cette cohorte, la moitié des patients n’ont pas eu besoin d’injections de secours.
Nous attendons avec impatience les résultats du groupe 4, le plus dosé !
Ces thérapies peuvent alléger les traitements des patients mauvais répondeurs, actuellement dépendants d’injections mensuelles strictes.
